PTC Therapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica dedicada al descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos para pacientes con enfermedades raras en Estados Unidos y a escala internacional. La empresa ofrece Translarna y Emflaza para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne; Upstaza para tratar la deficiencia de l-aminoácidos descarboxílicos aromáticos (AADC), un trastorno del sistema nervioso central; Tegsedi y Waylivra para el tratamiento de enfermedades raras; y Evrysdi para tratar la atrofia muscular espinal (AME) en adultos y niños. Sus productos en desarrollo incluyen Sepiapterin para el tratamiento de la fenilcetonuria; la plataforma de empalme PTC518, que se está desarrollando para el tratamiento de la enfermedad de Huntington; y plataformas de ferroptosis e inflamación, incluyendo vatiquinona para tratar la ataxia de Friedreich y utreloxastat para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica. La empresa colabora con F. Hoffman-La Roche Ltd, Hoffman-La Roche Inc, la Fundación SMA, la Universidad Nacional de Taiwán, Akcea Therapeutics, Inc, y Shiratori Pharmaceutical Co, Ltd. PTC Therapeutics, Inc. se constituyó en 1998 y tiene su sede en South Plainfield, Nueva Jersey.