Sarepta Therapeutics, Inc, empresa biofarmacéutica en fase comercial, se centra en el descubrimiento y desarrollo de terapias dirigidas al ARN, terapias génicas y otras modalidades terapéuticas genéticas para el tratamiento de enfermedades raras. Ofrece EXONDYS 51 inyectable para tratar la distrofia muscular de duchenne (duchenne) en pacientes con mutación confirmada del gen de la distrofina susceptible de omisión del exón 51; VYONDYS 53 para el tratamiento de la duchenne en pacientes con mutación confirmada del gen de la distrofina susceptible de omisión del exón 53; AMONDYS 45 para el tratamiento de duchenne en pacientes con mutación confirmada del gen de la distrofina; y ELEVIDYS, una terapia génica basada en virus adeno-asociado para el tratamiento de pacientes pediátricos ambulatorios de 4 a 5 años con duchenne con una mutación confirmada en el gen de la duchenne. La compañía también está desarrollando SRP-5051, un péptido conjugado PMO que se une al exón 51 del ARNpre-m de la distrofina; y SRP-9003, un programa de terapia génica de distrofias musculares de cinturas de extremidades. Tiene acuerdos de colaboración y licencia con F. Hoffman-La Roche Ltd; Nationwide Children's Hospital; Genevant Sciences; University of Florida; Dyno Therapeutics; Hansa Biopharma; Duke University; Genethon; y StrideBio. La empresa se constituyó en 1980 y tiene su sede en Cambridge, Massachusetts.