Solid Biosciences Inc. es una empresa de ciencias de la vida centrada en el desarrollo de tratamientos transformadores para mejorar la vida de los pacientes con enfermedades neuromusculares y cardiacas. SGT-001 y SGT-003 son sus candidatos a la transferencia de genes. Sus programas neuromusculares y cardiacos, incluyendo SGT-003, un candidato de transferencia génica diferenciado, para el tratamiento de Duchenne, AVB-202, un candidato de transferencia génica para el tratamiento de la ataxia de Friedreichs, y AVB-401 para la cardiomiopatía dilatada mediada por BAG3. Su SGT-003 está diseñado para tratar la causa genética subyacente de Duchenne entregando un transgen sintético que produce proteína similar a la distrofina que solo se expresa en músculos del cuerpo, incluyendo músculos cardiacos y respiratorios. Además de los candidatos a transferencia génica, la empresa tiene programas de desarrollo centrados en tecnologías de plataforma, incluyendo nuevas bibliotecas de cápsides y expresión génica dual, una tecnología que permite empaquetar múltiples transgenes en un vector.
Nombre | Título | Desde | Edad |
|---|---|---|---|
| Ian F. Smith | Executive Chair | 2022 | 60 |
| Alexander G. Cumbo | President, CEO & Director | 2022 | 55 |
| Ilan Ganot | Co-founder, Strategic Advisor to the CEO & Director | 2018 | 52 |
| Adam Leo Stone | Lead Independent Director | 2015 | 46 |
| Lynne Marie Sullivan | Independent Director | 2015 | 60 |
| Jeffrey Chamberlain | Chairman of Scientific Advisory Board | 2018 | - |
| Georgia Keresty | Independent Director | 2021 | 64 |
| Carrie Miceli | Member of Scientific Advisory Board | - | - |
| Ronald D. Cohn | Member of Scientific Advisory Board | - | - |
| Jeffrey A. Bluestone | Member of Scientific Advisory Board | - | 73 |
| Dongsheng Duan | Member of Scientific Advisory Board | - | - |
| Laurence A. Turka | Member of Scientific Advisory Board | - | 68 |
| Geoffrey F. Slaff | Member of Scientific Advisory Board | - | - |
| Michael W. Lawlor | Member of Scientific Advisory Board | - | - |
| Martin I. Freed | Independent Director | 2018 | 65 |
| Sukumar Nagendran | Independent Director | 2018 | 59 |
| G. Clare Kahn | Independent Director | 2021 | 74 |
| Joe Kornegay | Member of the Scientific Advisory Board | - | - |
| H. Lee Sweeney | Member of Scientific Advisory Board | - | - |