Solid Biosciences Inc. es una empresa de ciencias de la vida centrada en el desarrollo de tratamientos transformadores para mejorar la vida de los pacientes con enfermedades neuromusculares y cardiacas. SGT-001 y SGT-003 son sus candidatos a la transferencia de genes. Sus programas neuromusculares y cardiacos, incluyendo SGT-003, un candidato de transferencia génica diferenciado, para el tratamiento de Duchenne, AVB-202, un candidato de transferencia génica para el tratamiento de la ataxia de Friedreichs, y AVB-401 para la cardiomiopatía dilatada mediada por BAG3. Su SGT-003 está diseñado para tratar la causa genética subyacente de Duchenne entregando un transgen sintético que produce proteína similar a la distrofina que solo se expresa en músculos del cuerpo, incluyendo músculos cardiacos y respiratorios. Además de los candidatos a transferencia génica, la empresa tiene programas de desarrollo centrados en tecnologías de plataforma, incluyendo nuevas bibliotecas de cápsides y expresión génica dual, una tecnología que permite empaquetar múltiples transgenes en un vector.
Terapia Génica DMD | SGT-003 de Solid Biosciences muestra resultados iniciales prometedores para la distrofia muscular de Duchenne, con una expresión de microdistrofina potencialmente mejor en su clase y un perfil de seguridad limpio |
Expansión de Pipeline | Exploración del movimiento estratégico de Solid hacia la Ataxia de Friedreich y CPVT, aprovechando su experiencia en terapia génica para abordar necesidades no cubiertas en trastornos genéticos raros |
Ventaja Tecnológica | Análisis de la tecnología patentada de cápside AAV-SLB101 de Solid, que ofrece una mejor focalización muscular y capacidades de fabricación superiores como diferenciadores clave |
Potencial de Mercado | Los analistas proyectan objetivos de precio de $10-$20, reflejando optimismo sobre el potencial de SGT-003 en el mercado de DMD de $2.5B-$3B y los próximos hitos regulatorios |
Métricas para comparar | SLDB | Sector Sector: Media de los parámetros de un amplio grupo de empresas relacionadas con el sector de Salud | Relación RelaciónSLDBParesSector | |
|---|---|---|---|---|
PER | −2,8x | −3,8x | −0,6x | |
Relación PEG | −0,12 | 0,23 | 0,00 | |
Precio/Valor libro | 2,1x | 2,8x | 2,6x | |
Precio / Ventas últimos 12 meses | - | 8,8x | 3,2x | |
Subida (objetivo de los analistas) | 154,2% | 55,2% | 41,8% | |
Incremento del valor razonable | Desbloquear | 12,9% | 5,1% | Desbloquear |