Solid Biosciences Inc. es una empresa de ciencias de la vida centrada en el desarrollo de tratamientos transformadores para mejorar la vida de los pacientes con enfermedades neuromusculares y cardiacas. SGT-001 y SGT-003 son sus candidatos a la transferencia de genes. Sus programas neuromusculares y cardiacos, incluyendo SGT-003, un candidato de transferencia génica diferenciado, para el tratamiento de Duchenne, AVB-202, un candidato de transferencia génica para el tratamiento de la ataxia de Friedreichs, y AVB-401 para la cardiomiopatía dilatada mediada por BAG3. Su SGT-003 está diseñado para tratar la causa genética subyacente de Duchenne entregando un transgen sintético que produce proteína similar a la distrofina que solo se expresa en músculos del cuerpo, incluyendo músculos cardiacos y respiratorios. Además de los candidatos a transferencia génica, la empresa tiene programas de desarrollo centrados en tecnologías de plataforma, incluyendo nuevas bibliotecas de cápsides y expresión génica dual, una tecnología que permite empaquetar múltiples transgenes en un vector.