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AMICUS THERAPEUTICS, INC. es una empresa de biotecnología centrada en el descubrimiento, desarrollo y suministro de medicamentos para enfermedades raras. La cartera de la Compañía es Galafold (migalastat), que es la medicina de precisión oral aprobada para las personas que viven con la enfermedad de Fabry. Galafold está diseñado para unirse a la enzima alfa-galactosidasa A (alfa-Gal A) endógena y estabilizarla en pacientes con variantes genéticas. Migalastat está aprobado con el nombre comercial de Galafold en los Estados Unidos, la Unión Europea, el Reino Unido y Japón. Su programa biológico en fase de desarrollo es Amicus Therapeutics GAA (AT-GAA), que es un paradigma de tratamiento en fase clínica para la enfermedad de Pompe. La enfermedad de Pompe es un atesoramiento lisosomal por deficiencia de una enzima, la GAA. AT-GAA consiste en una enzima rhGAA de ingeniería única, ATB200, o cipaglucosidasa alfa, con una estructura de carbohidratos optimizada para mejorar la captación lisosomal, administrada en combinación con AT2221 (miglustat) que funciona como estabilizador de la enzima.